α-地中海贫血（α-地贫）是世界范围内高发的单基因遗传病。大约5%的世界人口携带变异的α珠蛋白基因（HBA）。其致病的分子机制是由于HBA1和HBA2基因发生缺失或突变，导致α珠蛋白肽链的合成受到部分或完全抑制。其中如果患者3个α珠蛋白基因发生了缺陷，α珠蛋白的合成严重降低，体内过多的β珠蛋白形成异常的珠蛋白四聚体β4（称为血红蛋白H，即Hb H）。

严重的HbH病患者在临床上需要顺利获得规范长期的输血治疗缓解贫血症状，而长期输血会造成沉重的家庭和社会负担。

现在临床上除了异体造血干细胞移植方案外，尚无有效治疗手段。基于慢病毒载体的自体造血干细胞治疗方案现在已在多种疾病上验证了安全性和有效性，为α-地中海贫血的治愈带来了新的希望。

现在针对国内外尚无针对α-地中海贫血成熟的基因治疗方案。qy·球友会(中国)自主完成了基因治疗慢病毒载体的设计和优化，体外实验显示，该慢病毒载体可以有效转导造血干细胞，并在诱导红系分化条件下表达α-珠蛋白。现在正在持续推进临床前研究的召开，使用免疫缺陷小鼠模型评估该方案的安全性和有效性，为IIT临床试验召开打下基础。

现在已完成第一批IIT研究两例输血依赖型HbH病患者的筛选和入组。IIT临床试验方案审批和伦理申请也在持续推进中。