Wiskott-Aldrich综合征（WAS）又称湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征，是一种罕见的X连锁隐性免疫缺陷疾病，主要表现为血小板减少、湿疹、反复感染和血性腹泻，随年龄的增长可罹患自身免疫性疾病及恶性肿瘤。它因X染色体（称为X连锁疾病）上编码WAS蛋白的基因突变引起。由于WAS蛋白是T细胞和B细胞发挥作用所必须。因此，该基因突变会导致这些细胞功能异常：B细胞不能正常生成免疫球蛋白，血小板小且形态异常，由于脾脏的清除和破坏，还会导致血小板数目下降。
现在该病尚无治愈手段，以维持治疗为主。大部分患有重症Wiskott-Aldrich综合征的儿童在15岁前死亡，异体造血干细胞移植可以有效缓解临床症状，延长生命。但配型率低和移植物抗宿主病（graft versus host disease, GVHD）也限制了该疗法的推广和使用。
基于自体造血干细胞改造的基于疗法，可以有效避免这些问题，同时可以更加高效的表达目的基因，成为未来新疗法的探索方向。现在国外召开的临床研究已经验证了该疗法的可行性，取得了可喜的进展。
