11月15日下午，qy·球友会(中国)基因与深圳大学总医院合作的“HGI-001注射液治疗输血依赖型β地中海贫血（成人）临床研究”启动会成功召开。

深大总院临床医学首席专家，深圳大学血液病研究所所长，深圳大学国际肿瘤中心执行主任，血液肿瘤科主任于力、深圳市恶性血液病精准诊疗重点实验室副主任，血液肿瘤科副主任王立新、移植病房副主任医师王书红，与qy·球友会(中国)基因总经理刘超博士、研发负责人欧阳文杰博士、高级临床项目经理孙海刚、医学经理韩楠博士、广东省地贫协会家长互助会副会长罗展新等相关人员参加本场会议。

HGI-001注射液是基于自体造血干细胞的基因治疗，是顺利获得提取患者自身的造血干细胞，体外利用慢病毒重新导入具有功能的β珠蛋白基因，帮助红细胞恢复β珠蛋白比例及血红蛋白的功能，从而达到帮助地贫患者摆脱输血的效果。HGI-001注射液是qy·球友会(中国)基因重点开发的第一序列产品，2020年12月召开的研发者发起临床研究已成功帮助四位儿童输血依赖型β地贫患者长期脱离血，脱离输血最长者迄今已达二十一个月（截至2022年11月15日）。四例受试者中，接受治疗后血红蛋白最高者可达136g/L。已有的临床数据表明，对于儿童输血依赖型β重症地贫患者，HGI-001注射液治疗效果显著，不存在免疫排斥，且未发现与HGI-001注射液相关的显著副作用，提示HGI-001注射液具有较好的安全性和有效性。前述四例儿童患者接受治疗时年龄最大者达15周岁。成人重度输血依赖型β地中海贫血患者，由于输血时间长，铁负载较高，异体造血干移植风险更大，对于地贫基因治疗具有更迫切的需求。本次在深圳大学总医院启动的临床研究，将招募重度输血依赖型β地中海贫血成人患者，验证HGI-001注射液在成人地贫患者中的安全性和有效性。

会上，qy·球友会(中国)基因刘超博士，韩楠博士和孙海刚项目经理，分别就”地贫基因治疗背景介绍和HGI-001注射液临床小结“，”HGI-001注射液项目临床方案介绍“和”项目执行中GCP注意要点”等内容进行了汇报研讨。现场的讨论气氛热烈，与会专家持续就研究方案的实施，包括筛选入组、动员和清髓、细胞运输等具体操作；以及受试者权益保护；HGI-001注射液本身技术特点等问题，与申办方进行了深入的讨论研讨；并就前期合作过程中发现的问题进行了充分坦诚沟通，为后续的工作召开奠定了良好的基础。

本次临床试验是国内首个针对成人地贫患者召开的地贫基因治疗临床研究，本研究的顺利召开，将地贫基因治疗范围的拓展，给予宝贵的临床经验，为HGI-001注射液在成人地贫患者中的应用，奠定坚实的基础。

qy·球友会(中国)基因正全力推进HGI-001的新药临床试验申报（IND）相关工作，将继续和各方鼎力合作，为“天下无贫”的大目标共同努力。